华东师范大学李大力研究员到亚热带生态所开展学术交流

2023-09-13 吴宇梁      】

  9月13日,应中国科学院亚热带农业生态研究所畜禽健康养殖与农牧复合生态研究中心的邀请,华东师范大学生命科学学院李大力研究员来所交流,印遇龙院士及中心相关科研人员参加了本次交流会。

  会上,李大力作了题为《基因编辑技术及临床应用》的学术报告。据悉,目前全球已知的罕见病有7000多种,80%以上与基因突变直接相关,严重影响患者的健康和生命,给家庭带来了沉重负担。遗传疾病的致病基因鉴定和治疗都是本领域的难题,而基因编辑技术的出现对于罕见病的诊治都有很好的前景。李大力详细介绍了他们团队用TALEN和Cas9体系建立的5周内快速构建人类遗传疾病致病突变的小鼠模型的技术体系,并利用基因编辑技术开发了治疗β地中海贫血的基因疗法,在临床研究中治愈了十余名患者。由于人类58%的遗传致病变异都是点突变,因此碱基编辑技术对于纠正遗传疾病具有重要意义。李大力研究员团队基于对碱基编辑器的优化与改造,开发了包括超高活性的胞嘧啶碱基编辑器HyCBEmax、几乎无脱靶活性且仅编辑1-2个碱基的ABE9、由TadA脱氨酶改造的高精度胞嘧啶编辑器Td-CGBE/CBEs以及同时编辑A、C碱基的双碱基编辑器A&C-BEmax等一系列性能优越的碱基编辑器。此外,还开发了实现腺嘌呤颠换的碱基编辑器AXBE和ACBEs,丰富了碱基编辑技术的适用范围。

  最后,印遇龙院士及团队成员与李大力就基因编辑技术在人类健康、养猪业上的应用以及一些技术问题进行了深入的交流和讨论。随着基础研究领域与临床应用需求的不断扩大,基因编辑系统已逐步优化并应用于更多的农业分子育种和生命科学研究中,基因编辑的操作性和编辑效率会逐步提高。在未来,CRISPR/Cas9及其相关基因编辑技术将会在猪基因组编辑的研究中获得更多突破性进展。

会议现场

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